Narcolepsie : un nouveau traitement peut-il agir sur le système de l'éveil ?

Deux essais de phase III montrent des améliorations importantes de la vigilance et de la cataplexie avec l'oveporexton dans la narcolepsie de type 1.

Une maladie de la régulation de l'éveil

La narcolepsie provoque une somnolence diurne importante et des accès de sommeil difficiles à contrôler. Dans la forme de type 1, la cataplexie correspond à une perte brutale du tonus musculaire déclenchée notamment par une émotion. Le système de l'orexine, substance cérébrale impliquée dans l'éveil, fonctionne insuffisamment.

Une nouvelle approche

L'oveporexton est un médicament oral ciblant le récepteur OX2 de l'orexine. Son mécanisme vise directement une voie biologique impliquée dans la maladie, contrairement aux traitements qui stimulent indirectement l'éveil.

Quels résultats ?

Deux essais randomisés de phase III publiés dans le New England Journal of Medicine ont étudié au total 273 personnes âgées de 16 à 70 ans atteintes de narcolepsie de type 1. Après douze semaines, les groupes traités ont obtenu des améliorations importantes aux tests objectifs de maintien de l'éveil par rapport au placebo. Les épisodes de cataplexie ont également diminué nettement.

Effets indésirables et limites

Des mictions plus fréquentes et des insomnies ont notamment été signalées. Douze semaines ne suffisent pas pour connaître tous les risques à long terme. Les résultats ne s'appliquent pas automatiquement à la narcolepsie de type 2 ou à toute somnolence excessive.

Est-ce disponible ?

Un résultat positif dans une revue médicale n'équivaut pas à une autorisation de mise sur le marché en France. La disponibilité doit être vérifiée auprès des autorités et du spécialiste du sommeil. Il ne faut pas interrompre les traitements actuels de sa propre initiative.

À retenir

Il s'agit d'une piste thérapeutique importante, mais encore à replacer dans le parcours de soins spécialisé et la surveillance à long terme.

Sources

Dauvilliers et al., NEJM 2026

Information générale, ne remplaçant pas une consultation médicale.